Merci de vous identifier pour accéder à ce contenu.
Je me connecte
Nous rapportons les données de l'analyse à 36 mois (M) d'ILLUMINATE-A.
ILLUMINATE-A est une étude de phase 3 chez des patients ≥6 ans avec une hyperoxalurie primitive de type 1 (HP1) génétiquement confirmée et un DFGe≥30 mL/min/1.73m2.
La période d’analyse primaire de 6M en double aveugle contrôlée versus placebo est suivie d’une période d’extension (jusqu’à M54) où tous les patients reçoivent du lumasiran.
Sur les 39 patients inclus, 24/26 dans le groupe lumasiran/lumasiran (L/L) et 13/13 dans le groupe placebo/lumasiran (P/L) sont entrés dans la période d’extension. La réduction moyenne de l'UOx sur 24h à M36 par rapport à l’inclusion était de 63% dans le groupe L/L et de 55% dans le groupe P/L (à M30 post–initiation de lumasiran). La proportion de patients atteignant une excrétion d'UOx sur 24h ≤1,5x la limite supérieure de la normale à M36 était de 76% dans le groupe L/L et de 92% dans le groupe P/L. Les réductions moyennes par rapport à l’inclusion de l'oxalate plasmatique à M36 étaient de 36% et 37%, dans le groupe L/L et P/L respectivement. A M36, le DFGe est resté stable dans les deux groupes. Les taux de calculs rénaux ont diminué de 3,19/personne-année au cours des 12 mois précédant le consentement à 0,70 dans le groupe L/L et de 0,54/personne-année à 0,39 dans le groupe P/L. La néphrocalcinose est restée stable ou s’est améliorée. Les effets indésirables les plus fréquents liés au lumasiran étaient des réactions légères au site d'injection (36% des patients).
Le traitement à long terme par lumasiran a entraîné une réduction soutenue de l'UOx jusqu'à M36 avec une sécurité acceptable chez les patients atteints de HP1 et des résultats cliniques encourageants.